新突破：修复胚胎基因挡遗传病
发布时间：2024-11-30
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这篇刊登在英国《自然》杂誌的报告指，研究由美国俄勒冈卫生科学大学发起，主要研究工作也在该大学进行。
此外，美国索尔克生物研究所及韩国、中国的科学研究机构，亦有参与。这是美国科学家首次进行人类胚胎基因编辑的研究。
这次研究是针对肥厚型心肌病。这种每500人就有一人患有的单基因遗传病，是青壮年运动员猝死的主要原因之一。研究员运用「基因剪刀」技术，剪去有缺陷的基因，再进行修復。
研究团队首先將一名患心肌肥厚症男子的精子，与健康的卵子结合，其后把「基因剪刀」植入受精卵，將精子缺陷基因剪掉，以及复製卵子中另一段健康基因进行修復。但並非每个授精卵最后都能完全修復。结果在54个胚胎中，有36个胚胎完全消除了突变的基因。
研究员于是尝试將「基因剪刀」连同精子，一道植入卵子內，发现效果改善，结果58个胚胎中，42个完全消除突变的基因。
非製造设计婴儿
胚胎若培育成人，不会再有该种病，亦不会把出现突变的基因传给下一代。不过，团队让胚胎发展5天后停止实验，並全部毁灭。
这次研究结果显示「基因编辑技术」定向非常精確，没有导致非目標基因出现突变。研究显示，精確的基因编辑技术，跟体外授精等技术结合运用，可助有遗传病的人避免將病传给下一代。
改人类基因难免引起道德爭议，但研究团队认为，他们不过是修正有突变的脱氧核糖核酸（DNA），不是在製造「设计婴儿」。
